新西兰将为囊性纤维化患者提供更便捷的用药途径

在2023年3月31日,新西兰卫生副部长David Seymour宣布了一个重大利好消息。从明天(4月1日)起,Pharmac给囊性纤维化患者带来了历史性的改变。所有被诊断出患有这种疾病的儿童,不论年龄大小,都将被纳入Trikafta的资助范围。Alyftrek也成为首批受助药物。Seymour特别提到,Kalydeco的使用也不再受年龄限制,只要临床诊断符合条件,任何人都可以申请。这些针对CFTR基因的突破性疗法不再只是治疗症状的手段。它们能从根本上修复基因缺陷。 据估计,新西兰约有500至540名患者受到这种遗传性疾病的困扰。此前,6岁以下的幼儿因为年龄太小被排除在外。在新政实施后的第一年,大约有35名原本不符合条件的小患者将直接受益。家长们以前面临两难境地:要么每年自掏腰包支付数十万纽币的高价药费;要么举家搬迁到澳大利亚寻求医疗支持;或者只能眼看着孩子的健康恶化。 Seymour强调等待年龄达标是不可接受的。这次决定是Pharmac与患者群体紧密合作的结果。Pharmac把Alyftrek纳入了正式资助名单。囊性纤维化会导致体内分泌异常黏稠的黏液,阻塞肺部和胰腺。这些药物让医生能在最佳时机给患者开处方。新西兰现在给患者提供了更便捷的用药途径。这意味着他们能更久地保持健康状态。这减轻了医院等其他医疗资源的压力。