血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，患者在诊断、用药和长期管理中，常常面临服务分散、衔接不畅等问题。患者往往需要在多家医疗机构之间往返，诊疗信息难以共享，医保结算流程复杂，基层医疗机构也缺乏统一规范的诊疗指导，直接影响治疗连续性与生活质量。同时，罕见病患者人数少、分布分散，传统医疗体系难以建立规模化、系统化的管理机制，成为罕见病防控中的突出难题。为破解这个系统性问题，山东省自2023年起，在主管部门支持下，以血友病诊疗中心为核心，联合互联网大健康服务平台，探索医疗、医保、医药“三医联动”改革。改革重点在于打通信息与服务链条，通过数字化平台连接院内外资源，构建覆盖全病程的一体化服务体系。
罕见病治理的难点在“少见”，更在“长期”；从打通诊疗服务到完善药品保障，从智能预警到遗传防控，山东的探索表明：只有把分散的资源与制度工具串联成闭环，把管理关口从事后处置前移到风险预防，才能让患者少奔波、治疗更连续、保障更可及。以血友病为样本推进系统治理，不仅推动一类疾病的管理升级，也为公共健康治理提供了值得总结的实践经验。