中新网5月9日报道，西安电子科技大学的西电团邓宏章教授团队给基因治疗装上了安全导航。他们搞出了一种全新的非离子递送系统，把mRNA疗法的毒性和效率问题彻底解决了。这种技术真是厉害了，用起来又安全又高效。大家都知道，现在的生物医药技术发展得飞快，mRNA疗法也因此变得特别火。这个领域里有个大难题，就是怎么把mRNA安全地送到靶细胞里面去。以前大家常用的是脂质纳米颗粒（LNP），就是给mRNA套上一层阳离子载体。可这种方法有个问题，就是毒性大，还不够稳定。 现在邓宏章团队另辟蹊径，用人工智能找出了硫脲基团这个关键东西，构建出了一个基于氢键作用的非离子递送系统（TNP）。跟传统LNP不一样的是，TNP通过硫脲基团和mRNA形成强氢键网络，不需要电荷就能把它们装进去。这个方法不光做起来方便，还带来了不少突破性的好处：mRNA在体内能活很久，脾脏靶向效率特别高；而且生物安全性超高，细胞存活率接近100%。 还有一个特别值得说的是，TNP这个家伙很能抗冻。在4摄氏度下液态储存或者冻干30天后，mRNA的完整性还能保持95%以上。这下好了，mRNA的冷链运输依赖问题也被解决了。邓宏章他们还做了实验来解析TNP为什么这么厉害。原来它通过微胞饮作用进入细胞，巧妙地避开了Rab11介导的回收通路，被细胞抓住的比例高达89.7%。 进去之后呢？硫脲基团跟内体膜脂质发生反应引发膜透化效应，载体带着完整的mRNA直接跑到细胞质里去了。这下可好了！躲过了溶酶体这个“魔鬼陷阱”。邓宏章打了个比方说：“传统LNP就像硬闯城门的士兵一样会伤及无辜，而TNP就是和平访问的客人。”现在团队已经基于这个技术搞出了几款靶向递送系统了，在肿瘤免疫治疗和罕见病基因编辑这些领域也开始进入动物实验阶段了。 有了这个非离子递送技术加持，未来基因治疗的成本肯定能降下来。这对于那些得罕见病、慢性病的病人来说真是个好消息啊！