急性缺血性脑卒中作为全球范围内致死致残率居首的重大疾病,其治疗手段的突破一直是医学界关注的焦点。
静脉溶栓疗法是发病急性期挽救脑组织、降低致残风险的关键措施,但长期以来,临床溶栓治疗面临着安全性与有效性的双重考验。
我国溶栓治疗率仍有较大提升空间,临床迫切需要更加安全可靠的治疗方案。
在此背景下,由天士力集团自主研发的注射用重组人尿激酶原取得重大突破。
美国心脏协会与美国卒中协会近日发布的2026年急性缺血性脑卒中早期管理指南明确指出,该药物适用于发病4.5小时内、不计划接受血管内取栓治疗的成人急性缺血性脑卒中患者。
指南特别强调,与传统溶栓药物阿替普酶相比,重组人尿激酶原的出血风险显著降低,且在90天功能恢复结局方面表现出非劣效性。
这一国际认可建立在扎实的临床研究基础之上。
由中国团队主导的PROST-2研究在全国61家医疗机构开展,纳入1552名急性缺血性脑卒中患者进行随机对照试验。
研究数据显示,接受重组人尿激酶原治疗的患者中,72.0%在90天后达到主要疗效终点,疗效不劣于对照组的68.7%。
更为重要的是,该药物在安全性方面展现出突出优势:36小时内症状性颅内出血发生率较对照组降低77%,7天内大出血事件发生率降低76%,临床相关非大出血事件降低15%,全因死亡率降低65%。
这些数据充分证明了重组人尿激酶原在保证疗效的同时,大幅提升了治疗安全性。
从作用机制来看,重组人尿激酶原的创新性体现在两个核心层面。
其一,该药物在循环血液中保持无活性状态,仅能特异性识别并活化血栓部位的纤溶酶原。
闭塞性血栓因局部压力骤增和组织缺氧,会刺激血管内皮细胞释放内源性纤溶酶原激活物,产生特定的纤维蛋白片段。
重组人尿激酶原正是通过识别这些片段,实现对闭塞性血栓的精准溶解,而对正常止血凝栓则不产生作用,从而显著降低出血风险。
其二,该药物采用单链结构设计,不与纤溶酶原激活剂抑制剂-1结合,是唯一在血浆中呈现惰性且不消耗纤溶系统抑制剂的纤溶酶原激活剂,有效维护了机体纤溶系统的平衡。
此外,固定剂量给药方式也提升了临床应用的便利性。
值得关注的是,重组人尿激酶原此前已获批用于急性ST段抬高型心肌梗死治疗,2025年脑卒中适应症的获批,实现了从心血管到脑血管领域的跨越式发展。
这一进展不仅丰富了我国在血栓性疾病治疗领域的药物储备,也为全球患者提供了更优质的治疗选择。
从产业发展角度审视,此次国际指南推荐具有多重意义。
首先,它打破了长期以来国际溶栓治疗领域由传统药物主导的格局,证明中国在生物创新药研发领域已具备与国际先进水平同台竞技的实力。
其次,这一成果的取得离不开我国完善的临床研究体系和严格的药物评价标准,体现了我国医药监管与临床研究水平的整体提升。
再次,从患者获益角度看,更安全的溶栓药物将有助于提高临床医生的用药信心,推动溶栓治疗率的提升,最终惠及更多脑卒中患者。
业内专家指出,重组人尿激酶原的成功为我国生物医药产业发展提供了重要启示。
坚持原始创新、聚焦临床需求、开展高质量临床研究,是实现从跟跑到并跑乃至领跑的关键路径。
随着我国生物医药创新体系的不断完善,更多具有自主知识产权的创新药物有望在国际舞台上崭露头角。
卒中救治是一场与时间赛跑、与风险权衡的系统工程。
国际指南的推荐不仅是一项药物的阶段性成果，更是对“以患者结局为中心、以证据质量为底线”的医学创新路径的肯定。
面向未来，持续提升临床研究质量、完善急救与卒中中心体系、推动创新成果在不同地区更公平可及，才能让更多患者在关键时间窗内获得更安全、更有效的治疗机会。