记者从上海交通大学医学院附属仁济医院获悉，由中国工程院院士、该院院长夏强领衔的科研团队基因编辑治疗上取得重要进展。涉及的成果已发表于国际学术期刊《自然·医学》。这是全球首个运用肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的一期临床试验，并首次在人体中验证了该基因治疗方案的安全性与有效性。
这项研究让基因编辑从概念验证更走向临床证据，为遗传性高胆固醇血症的治疗提供了新的路径。随着更多临床数据的积累与监管体系、生产工艺的完善，有关技术有望在确保安全可控的前提下惠及更多患者，并为遗传病治疗模式的更新带来实质性推动。