2025年，上海有个叫HUS的罕见病，在上海交通大学医学院附属东方医院被精准救治。一位53岁的女性患者，本来只是发了点热，结果差点就肾衰竭了。她得了一种很厉害的病，叫非典型溶血性尿毒综合征，这种病很难搞。医生给她用了一种靶向药依库珠单抗，成功阻断了这个病的核心环节，保住了她的肾功能。她再也不用终身透析了。这次救治不仅仅是救了一个人，更说明咱们国家的医疗技术在精准治疗罕见病上更上一层楼。 东方医院肾内科团队马上就给她做了各种检查，排除了其他可能。最后发现她的补体系统被异常激活了。医生还给她做了肾穿刺活检，发现了典型的血栓性微血管病改变。确诊之后，团队赶紧制定了一个综合方案：先是用连续肾脏替代治疗稳住她的身体，再用双重血浆置换清除致病性抗体和炎症介质。最重要的一步是用上了依库珠单抗这种靶向药，精准地抑制了补体系统对血管的破坏。 治疗期间，医生一直严密监控她的病情变化。随着靶向药物的起效，她的血小板回升了，溶血现象也控制住了，肾功能也开始恢复。血肌酐水平开始下降，意味着她的肾脏正在恢复功能。这次救治体现了精准医学的理念，也展现了多学科协作的力量。未来随着诊疗网络和创新药物的发展，更多疑难重症患者也能看到希望了。