一、背景：视网膜疾病防治挑战加剧，更贴近人体的研究模型亟需建立 视网膜是人眼感知光线、形成视觉的关键结构——一旦发生病变——常造成不可逆的视力损伤甚至失明。视网膜色素变性、黄斑变性、青光眼等遗传性或退行性眼病全球影响数亿患者，但可用的治疗手段仍然有限。 长期以来，视网膜疾病研究主要依赖动物模型。然而动物与人类视网膜在细胞组成、基因表达和疾病表型上存在明显差异，使不少基础研究结果难以顺利走向临床。建立更接近人体真实状态的研究模型，已成为限制该领域更发展的关键问题之一。 视网膜类器官技术为此提供了新路径。该技术利用干细胞在体外培育三维微型视网膜组织，可较好复现人视网膜的细胞类型与层状结构，依次形成视网膜色素上皮细胞、光感受器细胞、双极细胞、水平细胞、无长突细胞和神经节细胞等，并可建立突触连接、产生光反应，正逐步成为眼科基础研究与转化医学的重要工具。 二、进展：核心技术持续突破，功能成熟度明显提升 最新研究显示，2025年至2026年间，视网膜类器官在模型构建、功能成熟、疾病建模和再生医学应用各上取得多项关键进展。 模型构建上，德国波恩大学团队于2026年初国际顶级期刊发表研究，通过引入人诱导多能干细胞来源的内皮细胞，构建出具有短暂血管样网络的视网膜类器官。该方法改善了类器官内部氧气和营养供给，使视网膜神经节细胞存活率由约1.2%提高至18.2%，提升超过15倍，成熟神经节细胞比例也达到52%。同时，团队开发了微流控与多电极阵列集成平台，利用微通道引导神经节细胞轴突定向生长，实现长达20周的稳定电生理记录，为视神经功能研究提供了更可靠的实验条件。 在功能成熟上，研究人员首次人视网膜类器官中记录到由光感受器驱动的完整光反应环路，涵盖ON型、OFF型与ON-OFF型三种反应模式，其中ON-OFF型约占38%，与人体视网膜的功能特征较为一致。这个结果意味着研究重点开始从“结构相似”进一步迈向“功能可用”。此外，研究发现从培养第70天起给予规律光照刺激，可明显加速视杆细胞成熟，涉及的感光转录因子表达提升约1.66倍，且未观察到明显细胞应激。 在疾病建模上，视网膜类器官平台带来多项具有临床价值的发现。视网膜母细胞瘤研究显示，RB1基因缺失的类器官中，特定新生视锥前体细胞可能是最早的肿瘤起源细胞，为精准靶向治疗提供了新的分子线索。针对Stargardt病，研究团队构建了携带中国人群常见突变位点的患者来源类器官模型，并通过单细胞测序绘制感光细胞转录异质性图谱，为后续药物筛选提供了分子基础。 三、影响：加速精准医疗与临床转化，改变眼科研究路径 这些进展不仅体现为技术提升，也正在影响眼科研究与转化的整体方式。 视网膜类器官具有高度个体化优势，与精准医疗需求契合。基于患者自身细胞建立的模型，可在体外更真实呈现个体遗传背景与病理特征，为基因编辑疗法验证、个体化药物筛选与毒性评估提供更可靠的平台，有望降低临床试验失败风险。 再生医学上同样出现加速迹象。成熟视网膜类器官或感光细胞片段的移植研究已在动物模型中实现外核层重建并恢复一定光反应。部分团队正开发符合药品生产质量管理规范的无基质培养体系，以减少异种成分带来的风险、提高工艺一致性，为规模化临床级细胞制备铺路。目前多项技术处于临床前验证阶段，视网膜再生疗法的转化正在提速。 四、挑战：关键问题仍需解决，临床落地尚待突破 尽管进展明显，视网膜类器官仍存在多项亟待解决的瓶颈：缺乏完整血管系统导致长期培养中氧气与营养供给仍受限；神经节细胞轴突在体外再生及与下游通路的功能整合仍具挑战；不同实验室和不同批次之间的质量一致性仍需提高；从动物研究走向人体应用还必须完成严格的安全性与有效性评估。这些问题的突破，仍依赖材料科学、生物工程、基因组学与临床医学等多学科合力推进。
视网膜类器官的快速进展，为眼科疾病机制研究提供了更贴近人体的新工具，也为再生医学与精准医疗打开了新的应用空间。随着关键技术持续完善并加快走向临床验证，致盲性眼病的治疗正在获得更多可行路径。该领域的演进也显示出生命科学与医学交叉创新在推动临床突破中的价值。