天津这边最近搞了个挺暖心的活动，“PNH心声邮局”。你看3月21日这天，大伙儿就在天津正式启动了。来参加的都是国内顶尖的血液病专家，大家聚在一起聊一聊阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的最新研究进展、怎么提升治疗目标，还有怎么管好这些患者。大家伙儿都想呼吁全社会多关心、理解一下这些患者，让大家正视贫血、疲劳这些症状，好把病给管住。 PNH这病挺难缠的，是一种慢性、进行性的血液系统罕见病。得了这病不光身体受折磨，心理压力也大。临床表现主要有血管内溶血、骨髓衰竭还有血栓风险高等。现在的医疗水平不一样了，以前只能是有啥症状治啥症状，现在已经能从根源上控制溶血了，能大大改善患者的生存期和生活质量。 天津医科大学总医院的付蓉教授也说了：PNH血管内溶血会让血红蛋白大量丢失，导致贫血啥的。有些患者还会因为治疗方法有限发生血管外溶血，结果就会一直贫血、老是觉得累、甚至离不开输血。很多人其实不重视这些症状，以为没多大事。其实这些症状说明溶血还在继续，风险一直都在。所以医生得根据症状开始用补体抑制剂这类药来强效控制溶血，这样能改善症状、减少脏器损伤。 中国这边最近补体抑制剂的药也好买了多了，这让PNH的治疗有了翻天覆地的变化。末端补体抑制剂主要是控制血管内溶血；补体B因子抑制剂这种近端的能全面控制血管内外的溶血。现在治疗目标也从单纯延长生命变成了让人重返正常生活。要达到这个目标，长期规范的管理就特别关键。 北京协和医院血液内科的韩冰教授也提到：补体抑制剂是标准治疗方案了。它的效果好不好跟患者是不是听话、遵医嘱吃药还有定期复查关系特别大。患者得按时吃药还得定期查血红蛋白和乳酸脱氢酶这些指标。只有这样医生才能动态评估治疗效果及时调整方案。只要坚持规范治疗别断档，就能把疗效最大化，慢慢回到正常生活和工作中去。 话说回来，这个病大多发生在20到40岁的青壮年身上，大概有77%的患者是这个年龄段得病的。疲劳是最常见也是最让人负担重的症状了，它能影响到80%的人生活的方方面面。虽然PNH是罕见病，但中国人口基数大啊，患者总数其实也不少。正是因为看到了这群人真实的处境和内心的需求，“PNH心声邮局”这个项目才搞起来。项目想通过给患者和家属寄信的方式展示他们现在的生活状态呢。（津云新闻记者赵颖妍）