“细胞器治疗”

3月18日,中国科学院广州生物医药与健康研究院联合广州医科大学等单位在《细胞》杂志发布了一项研究成果,把这个研究叫“细胞器治疗”。其实咱们身体里藏着个“生命发动机”,它要是出问题,人就会乏力、衰老,甚至得帕金森或者罕见遗传病。你猜它是什么?线粒体,细胞的“发电站”。因为线粒体功能不正常是衰老、帕金森、阿尔茨海默、糖尿病等疾病的重要原因,所以很多医生只能“头痛医头,脚痛医脚”。如果我们能把健康的线粒体移植到患者身体里,不仅能修复线粒体遗传病,还能让衰老的器官重新焕发活力。但是以前给细胞或组织输送健康线粒体是件很棘手的事,要么效率太低只有不到5%,要么线粒体进到细胞里就“失业”了。为了解决这个难题,研究团队把红细胞的细胞膜做成“胶囊壳”,把健康的线粒体包裹起来变成直径千分之一毫米的“线粒体胶囊”。这个“胶囊”不仅能保护线粒体在运输过程中不被破坏,还能像通行证一样帮它穿过细胞的防御系统。结果发现用这种方法投递健康线粒体的效率很高,大约有80%的目标细胞成功“签收”。更神奇的是这些外来的“发电站”进到细胞后不会孤单地待着,而是会和原有的线粒体融合在一起持续发挥作用。 研究人员还针对多种线粒体DNA突变的患者细胞进行了测试。因为这些细胞里同时存在健康和病变的线粒体就像“正常”和“故障”发电站混合在一起。结果证明移植健康的线粒体后故障发电站比例显著下降濒死细胞能量代谢迅速恢复。此外他们构建了帕金森症、雷氏(Leigh)综合征以及线粒体DNA缺失综合征等多个动物模型进行验证。在帕金森症小鼠模型中移植线粒体胶囊到病变脑区后有效阻止了神经元死亡恢复了脑区功能改善了运动能力几乎正常。 这项研究不仅为众多因线粒体功能障碍引起的难治性疾病开辟了全新治疗思路还提出了一种新的策略叫“细胞器治疗”。